Sclérodermie Systémique en 100 questions

De nombreux médicaments ont été proposés comme traitement de fond mais force est de constater qu’aucun n’est validé dans la sclérodermie systémique (hors AMM).

Certains traitements pharmacologiques symptomatiques pourraient cependant influencer le cours évolutif de la maladie :

• Les inhibiteurs calciques : ils sont utilisés dans la sclérodermie pour le traitement du phénomène de Raynaud mais pourraient aussi avoir d’autres actions vasculaires globales, favorables dans l’évolution de la maladie.

• Le méthotrexate : chez certains patients, il peut avoir un bénéfice modéré sur l’atteinte cutanée dans les formes diffuses évoluant depuis moins de trois ans.

• Le cyclophosphamide : un bénéfice modeste sur l’atteinte cutanée diffuse et interstitielle pulmonaire a été montré dans la sclérodermie systémique. Il faut dans tous les cas éviter de prescrire ce traitement de façon prolongée du fait des effets secondaires à long terme.

• Le mycophénolate mofétil : certains travaux suggèrent un effet du mycophénolate mofétil sur les atteintes cutanées et pulmonaires de la sclérodermie, en particulier dans l’atteinte pulmonaire fibrosante des formes cutanées diffuses évoluant depuis moins de 3 ans. Il pourrait à l’avenir remplacer le cyclophosphamide dans le traitement initial. Ce traitement peut cependant être proposé dans certains cas notamment en relais du cyclophosphamide (hors AMM).

• L’azathioprine : très peu de données sont disponibles dans la littérature concernant
l’utilisation de l’azathioprine dans le traitement de la sclérodermie. Dans l’atteinte interstitielle pulmonaire, ce traitement peut être prescrit en relais du cyclophosphamide en cas d’efficacité de ce dernier (hors AMM).

• La ciclosporine A : ce traitement peut entraîner une crise rénale sclérodermique et est à éviter.

• De nombreuses molécules ayant la propriété d’inhiber la synthèse de collagène par le fibroblaste in vitro ont été évaluées au cours de la sclérodermie. Aucune d’entre elles n’a d’efficacité démontrée. De nombreux traitements sont en cours d’évaluation actuellement. La complexité de la maladie et sa séquence particulière (inflammation, maladie vasculaire puis fibrosante) laissent à penser qu’il faudra envisager des associations de traitements pour combattre activement la maladie dès que des produits auront déjà individuellement montré leur bénéfice.