Sclérodermie Systémique en 100 questions

Un protocole de recherche est une étude dont l’objectif est d’améliorer la connaissance de la fréquence de survenue, des mécanismes et du traitement d’une maladie.

On distingue les protocoles de recherche fondamentale, qui ont pour objectif d’améliorer la compréhension de la physiopathologie de la maladie, et les protocoles de recherche clinique et thérapeutique, dont l’objectif est d’évaluer la maladie et de tester de nouveaux traitements ou de nouvelles stratégies thérapeutiques comparativement à un traitement de référence ou à un placebo. L’inclusion dans un protocole de recherche ne peut se faire qu’après avoir recueilli l’accord du patient qui aura lu une lettre d’information et lu et signé un consentement éclairé. La mise en place d’un protocole de recherche nécessite de trouver un promoteur, de recueillir l’accord d’un comité consultatif de protection des personnes, et d’obtenir un financement permettant la mise en place et la réalisation pratique de l’étude.

Les protocoles de recherche dans la sclérodermie systémique sont de plus en plus nombreux. Il s’agit le plus souvent de protocoles européens ou internationaux. Ces protocoles ont permis ces 15 dernières années de nombreux progrès dans la prise en charge de la sclérodermie systémique notamment dans la prise en charge de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et des ulcérations digitales. De grands espoirs reposent actuellement sur de nouveaux médicaments en cours d’évaluation dans la sclérodermie, médicaments d’action antifibrotique et médicaments modulateurs du système immunitaire.