Dernière mise à jour : 07-03-2025
L'évaluation de l'efficacité d'un médicament sur un Rhumatisme Inflammatoire Chronique (RIC) qu’il s’agisse de l’OCMR/SAPHO ou d’autres RICs, repose généralement sur plusieurs critères et méthodes.
Parmi celles les plus couramment utilisées on retrouve :
- L’évaluation des symptômes : la douleur, la raideur, le gonflement articulaire et la fatigue, peuvent être évalués à l'aide d'échelles de notation, comme l'échelle visuelle analogique (EVA de 0 = pas de symptômes à 10 = symptômes majeurs) ;
- l’évaluation fonctionnelle : l'impact du rhumatisme sur la capacité fonctionnelle et la qualité de vie peut être évalué à l'aide de questionnaires spécifiques, tels que l'indice de santé HAQ/CHAQ (Health Assessment Questionnaire/Child Health Assessment Questionnaire) ou le questionnaire SF-36. Ces questionnaires évaluent les activités quotidiennes, la mobilité, l'indépendance et d'autres aspects liés à la qualité de vie. Ces questionnaires n’ont pas été créés spécifiquement pour le syndrome OCMR/SAPHO ;
- l’examen clinique et les données de l’interrogatoire : évolution de l'état des articulations, présence d'inflammation, mobilité articulaire, la présence de réveils nocturnes et la durée du dérouillage matinal, par exemple ;
- les marqueurs inflammatoires : les tests sanguins peuvent être utilisés pour mesurer les marqueurs inflammatoires, tels que la vitesse de sédimentation (VS) et la Protéine C-Réactive (CRP). Ces marqueurs peuvent indiquer l'activité inflammatoire et être utilisés pour suivre la réponse au traitement ;
- l’imagerie médicale : la radiographie, l'échographie ou l'IRM, peuvent être utilisées pour évaluer l'inflammation (étendue et localisation) ou les dommages articulaires. Ces examens peuvent être effectués avant et après le traitement pour évaluer l'évolution de la maladie. L’IRM corps entier a une place particulière pour apprécier l’extension des foyers d’ostéites.
Il faut impérativement avoir en tête que l’efficacité et la tolérance d’un nouveau médicament ou de médicaments non-évalués dans le passé, ne peuvent être mesurées que dans le cadre d’essais thérapeutiques en double insu (ou double-aveugle ; ni le patient ni le médecin ne savent ce qui est administré) contre placebo ou contre un médicament d’efficacité connue et avec un nombre suffisant de patients. Aucun des médicaments testés dans les OCMR/SAPHO qui sont des maladies rares, n’a bénéficié d’un tel essai et n’a de ce fait d’AMM dans ces maladies. Le coût très élevé des biothérapies avec un niveau d’efficacité encore incertain justifierait pleinement une surveillance par des spécialistes de ces pathologies dans le cadre d’un registre national prospectif ; il impose l’acceptation tant du côté prescripteur que du côté patient, des risques inhérents à ces médicaments.
L'évaluation de l'efficacité d'un médicament pour un rhumatisme inflammatoire chronique passe par des essais thérapeutiques avec un grand nombre de patients ; le faible nombre de patients OCMR/SAPHO limite la faisabilité de tels essais. Dans l’OCMR/SAPHO, la mesure de l’efficacité des traitements est généralement faite par des professionnels de santé spécialisés. Ils utilisent une combinaison de mesures pour suivre l'évolution de la maladie et ajuster le traitement en conséquence.